Хвороба Альцгеймера не вдається лікувати на пізніх стадіях, але, може, вийде на ранніх?
Управління санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (Food and Drug Administration, FDA) представило проект нового керівництва з розробки препаратів від хвороби Альцгеймера (БА). У ньому агентство робить акцент на лікуванні БА на ранніх стадіях. Тепер у клінічних випробуваннях можуть брати участь люди, у яких поки немає помітних ознак хвороби - тільки відповідні біомаркери. Препарат для такої групи «ранніх» пацієнтів може бути визнаний ефективним, якщо зможе впливати на ці біомаркери. Поки агентство представило тільки чорновий варіант документа, який набуде чинності не раніше ніж через три місяці - після того, як свою думку висловлять лікарі і хворі.
Лікувати і вилікувати хворобу Альцгеймера - мрія медиків. Вони намагаються хоча б уповільнити розвиток захворювання, але і тут поки зазнають невдачі. Клінічні дослідження провалюються одне за одним - всього тиждень тому про чергову таку поразку оголосила компанія Merck & Co., Inc. Чим далі, тим більше вчені говорять про лікування на ранніх стадіях.
Нове керівництво FDA багато уваги приділяє саме «ранній» терапії. У цьому документі учасників клінічних випробувань ділять на чотири групи:
- пацієнти з вираженою деменцією;
- пацієнти з БА середньої тяжкості, коли функціональні порушення вже помітні, але діагностувати деменцію ще не можна;
- люди, у яких спостерігаються патофізіологічні зміни, характерні для БА і порушення когнітивних функцій, але немає функціональних порушень;
- пацієнти, у яких симптомів БА ще немає, але присутні відповідні біомаркери.
Таким чином, в дослідженнях можуть брати участь люди, у яких хвороба знаходиться на самій ранній стадії, і біомаркери вважаються достатньою для цього підставою. Більше того, зміни цих біомаркерів так само можуть послужити показником ефективності ліків. У 2013 році, коли FDA підготувала попередній проект керівництва, біомаркерам відводилася більш скромна роль. Тоді фахівці не були впевнені в тому, що зміни біомаркерів дійсно в результаті призведуть до поліпшення стану хворого. Сумніви залишаються і зараз, тому FDA рекомендує проводити тривалі випробування, щоб можна було оцінити стан пацієнтів і за іншими параметрами - скажімо, помітити появу або відсутність когнітивних порушень.
У випадку з пацієнтами, які страждають лише від когнітивних розладів, ефективним можуть визнати ліки, які покращує пізнавальні здібності. Але при лікуванні більш важких хворих необхідно не тільки покращувати роботу пам'яті і т. д., але і боротися з функціональними порушеннями, зазначає FDA. Агентство обумовлює, що кожен випадок буде розглядати окремо і на практиці докази ефективності можуть виявитися непереконливими. Наприклад, правильне виконання одного-єдиного тесту навряд чи змусить фахівців схвалити препарат.
Крім того, FDA готове переглянути погляди по мірі розвитку медицини. Якщо зараз біомаркери ще не можуть напевно передбачити результат і перебіг захворювання, цілком ймовірно, що це стане можливо в майбутньому.
